小腦萎縮症現曙光　中大研多肽分子助製藥

小腦萎縮症是一種令小腦細胞逐步死亡的慢性遺傳疾病，患者不但會走路不穩、發音不清或無法語言，甚至會完全失去身體協調能力，影響日常活動；香港中文大學生命科學學院陳浩然教授及其團隊經4年時間，成功發明由蛋白質中13個氨基酸肽合成，名為P3的多肽分子，可有效抑制神經細胞退化，治療多種小腦萎縮症及罕見神經系統疾病，可望為患者帶來曙光！

陳教授的團隊是針對一組至今無法治癒，名為polyQ(多聚谷氨酰胺疾病，Polyglutamine Diseases)的神經系統疾病，當中包括6種小腦萎縮症及亨廷頓症等罕見疾病，當中亨廷頓症患者會因腦部功能退化，令面部及手足肌肉不自主抽動，更會導致認知障礙及精神混亂等病狀，同樣會導致患者完全失去身體協調能力。

陳教授團隊在2012年發現，細胞中具毒性的RNA分子會干擾蛋白質核仁素在人體內製造有助細胞維持生命的核糖體。團體經4年努力及測試，合成出P3多肽抑制分子，為首個可有效壓抑致病RNA的毒性的多肽分子，有效抑制神經細胞退化。

陳教授現時組成了包括美國、丹麥、英國、法國等地的跨地域及跨學科研究合作網絡，研究進一步提升P3的生物活性及穩定性，而P3科技亦有望應用在其他與核仁蛋白有關的疾病，如腦退化症、漸凍人症、柏金遜症及癌症等。陳教授團隊已發展出一種綜合式polyQ疾病標準療情，並正尋求與製藥界合作，以提升P3效能。有關研究已取得美國專利及商標局專利，有望製成新藥物。