基因編輯技術研究　愛滋病白血病療法新發現

由北京大學-清華大學生命科學聯合中心、首都醫科大學及解放軍總醫院第5醫學中心組成的研究團隊，周三（11日）在英國醫學雜誌發表論文，指透過基因編輯工具從捐贈者的骨髓幹細胞中刪除一種名為CCR5的基因，然後移植到一名愛滋病及白血病患者體內，成功令白血病處於完全緩解狀態，並可暫停服用抗愛滋藥物。

由北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁領導的研究團隊，在骨髓庫中尋找適合骨髓，再以基因編輯工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因，移植到一名27歲患愛滋病及白血病的病人體內。

在移植後4周，病人的白血病處於完全緩解狀態，病情在其後19個月一直維持完全緩解狀態。此外，病人更可暫停服用抗愛滋藥物。不過，基因編輯治療技術對淋巴細胞中CCR5的破壞率僅為5%左右，研究人員承認需要對療法作進一步研究。

內媒報道指，該研究論文意味中國科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者，經基因編輯的成體造血幹細胞可在人體內長期穩定的造血系統重建，基因編輯並不會對其他組織器官及生殖系統產生影響，為愛滋病、貧血及血友病的治療帶來曙光。