和黃醫藥：索凡替尼未獲FDA批上市　要求更多美國人臨床數據

和黃醫藥(00013)公布，旗下用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤藥物索凡替尼的新藥上市申請，已獲美國食品藥品監督管理局(FDA)發出完整回覆函。當局認為目前基於兩項成功的中國III期研究，以及一項美國橋接研究的數據，尚不足以支持藥品現時於美國獲批，要求納入更多代表美國患者人群的國際多中心臨床試驗(MRCT)。公司正與FDA合作，以評估下一步行動。

FDA評估了兩項SANET研究，從單一國家中得出的數據對美國患者及美國醫療實踐的適用程度。完整回覆函中指出，FDA將要求開展一項納入更能代表美國患者人群並符合當前美國醫療實踐的國際多中心臨床試驗。此外，與疫情相關的檢查日程安排以及進入權利，亦是FDA此次行動的原因之一。FDA的此項舉動與索凡替尼的任何安全問題無關。

和黃醫藥首席執行官兼首席科學官蘇慰國表示，儘管此次FDA的決定令人感到失望，但依然對索凡替尼治療神經內分泌瘤患者的臨床價值充滿信心，並致力於將索凡替尼帶向全球患者。公司將積極與美國當局保持合作，以評估其反饋意見。在整個美國上市申請的審評過程中，公司保持透明度，並且與FDA合作。此類罕見疾病已獲批及使用的療法非常有限，患者和醫生都可從更多選擇中獲益，以解決這一未滿足的醫療需求。期待與FDA繼續保持溝通，以制定計劃將索凡替尼帶向為美國的患者。

索凡替尼於2020年4月獲美國FDA授予取得快速通道資格，用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤，並於2019年11月獲授予孤兒藥資格用於治療胰腺神經內分泌瘤。於2020年5月，和黃醫藥在新藥上市申請前會議上與FDA達成一致，索凡替尼用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤患者的兩項取得積極結果的中國III期研究，連同索凡替尼美國橋接研究的現有數據，可構成支持在美國提交新藥上市申請的依據。FDA於2021年6月30日受理了索凡替尼提交的新藥上市申請。

索凡替尼於2021年6月及2020年12月，在中國分別獲批用於治療胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤。