全球最貴藥物!一針等於一層香港豪宅 可醫咩病?

2022年11月23日 23:01
東網電視
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綜合報道,美國監管機構批准CSL Behring公司的B型血友病基因療法,屬一次性注射藥液,令患者毋須接受常規治療,惟每劑費用高達350萬美元(約2,730萬港元),一舉成為全球最昂貴藥物。
CSL Behring的Hemgenix僅用藥一次,1年內預期出血事件數量減少54%,並令94%患者免於耗時且昂貴的因子IX注射,因子IX是凝血系統中的一種絲氨酸蛋白酶。而因子IX目前用於控制可能致命的疾病。
美國食品及藥物管理局生物製品評估和研究中心主任Peter Marks稱,雖然血友病的治療取得進展,惟預防及治療出血所需措施會影響患者的生活質素。他指,Hemgenix用藥反映創新療法的重要進展。
傳統上,血友病治療須注入缺失的蛋白質,稱為凝血因子,身體凝血因子才能形成凝塊及止血。
Hemgenix原理是將一種可以產生缺失凝血因子的基因送至肝臟,肝臟開始製造因子IX蛋白質。據uniQure稱,美國及歐洲約1,600萬人患有B型血友病;而A型血友病更常見,影響人數是B型的5倍。