全球最貴藥物！一針等於一層香港豪宅　可醫咩病？

綜合報道，美國監管機構批准CSL Behring公司的B型血友病基因療法，屬一次性注射藥液，令患者毋須接受常規治療，惟每劑費用高達350萬美元(約2,730萬港元)，一舉成為全球最昂貴藥物。

CSL Behring的Hemgenix僅用藥一次，1年內預期出血事件數量減少54%，並令94%患者免於耗時且昂貴的因子IX注射，因子IX是凝血系統中的一種絲氨酸蛋白酶。而因子IX目前用於控制可能致命的疾病。

美國食品及藥物管理局生物製品評估和研究中心主任Peter Marks稱，雖然血友病的治療取得進展，惟預防及治療出血所需措施會影響患者的生活質素。他指，Hemgenix用藥反映創新療法的重要進展。

傳統上，血友病治療須注入缺失的蛋白質，稱為凝血因子，身體凝血因子才能形成凝塊及止血。

Hemgenix原理是將一種可以產生缺失凝血因子的基因送至肝臟，肝臟開始製造因子IX蛋白質。據uniQure稱，美國及歐洲約1,600萬人患有B型血友病；而A型血友病更常見，影響人數是B型的5倍。