脊髓肌肉萎縮症新藥兩年半僅1名成年患者受惠　醫管局被批官僚

政府兩年半前引入治療罕見病「脊髓肌肉萎縮症」（SMA）的新藥諾西那生鈉(Nusinersen)，惟至今僅得周佩珊一名成年患者獲安排試藥。議員田北辰指，他於上月8日在立法會問及SMA患者用藥問題時，醫管局承諾會向兒時發病的病人提供該藥物。惟至本月4日，田與醫管局及關注脊髓肌肉萎縮症聯盟三方視像會議時，局方卻「反口」稱，即使早期病發亦未必會允許病人使用相關藥物，須視乎醫生是否推薦該藥物。

關注聯盟向田反映，一名5個月大的嬰兒發病時，醫生表示要等相關部門通知方可處方相關藥物；另一名嬰兒期發病的病人引述醫生表示，目前藥物只提供予18歲以下患者使用。田批評醫管局的做法是「典型官僚文化嘅推莊交波典範」，承諾會為兒時發病的病人追討藥物使用權。

醫管局回覆指，該局脊髓肌肉萎縮症專家小組已初步檢視近月國際間就該病症成年患者接受藥物治療後，所發表的觀察性研究報告研究結果。專家小組認為，目前醫學上相關的科研數據和臨床實證仍然有限，不足以顯示用藥能為一般脊髓肌肉萎縮症成年患者帶來顯著效用，經參考海外的用藥指引和國際間就疾病管理和藥物補貼計劃的安排後，認為現時並不適合透過「關愛基金極度昂貴藥物項目」資助成年患者開展這項極度昂貴的藥物治療。

局方續稱，會繼續密切留意國際間就脊髓肌肉萎縮症的用藥發展和相關的臨床醫療和科研實證，按既定機制不時檢視相關的治療指引，以及與包括患者及藥廠等持分者保持溝通，為相關病人提供適切的治療與支援。