中大研究揭蛋白拮抗作用機制 或可開發小腦萎縮症治療方案

2021年02月28日 21:14
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中大與英國牛津大學合作,發現人體蛋白間的拮抗作用,或可開發小腦萎縮症的治療方向。
小腦萎縮症三型(又稱馬查多約瑟夫病)是顯性基因遺傳的小腦性共濟失調疾病中最常見的一種,患者會出現步態失調、失去平衡感、視力模糊及口齒不清等症狀,最後會失去自理能力,至今未有治療方法。香港中文大學與英國牛津大學合作,發現人體蛋白間的拮抗作用,可調控此類疾病的蛋白降解與神經退化,有望為治療帶來新方向。
蛋白質在人體細胞中擔當重要角色,包括發展及維持神經元細胞的功能。不過,錯誤摺疊和聚集的蛋白質或有害,有機會形成帶毒性及無法溶解的蛋白聚合物,誘發疾病。在小腦萎縮症三型等神經系統疾病中,這些出錯的蛋白質會聚集於退化的神經元中,影響其他蛋白的正常功能。
研究團隊發現,小腦萎縮症三型疾病蛋白的水平,與細胞核內定位的「Prpf19」蛋白有密切的關係,當「Prpf19」功能增強時,小腦萎縮症三型疾病蛋白會受到降解,減低細胞毒性。不過,人體內的「Exoc7」蛋白會減低「Prpf19」對疾病蛋白的分解,影響「Prpf19」的保護功能。
中大生命科學學院教授陳浩然表示,研究揭示了「Prpf19」與「Exoc7」之間的蛋白拮抗作用及機制,有助開發針對「Prpf19」的潛在分子或激活劑,為小腦萎縮症三型及其他神經退行性疾病提供新的治療方案。有關研究已發表於國際分子生物學期刊《Cell Death & Disease》。