港大開發編輯工具　篩選精確基因　專家稱如快捷結帳通道

香港大學醫學院的研究團隊已開發一種新型測試平台，可同時試驗及改造數以百計精準的鹼基編輯器變體，突破現時基因編輯工具需逐一測試的限制，快速找出最適用和有效的基因治療工具。研究結果已於《Cell Systems》期刊發表，並已就此技術提交相關專利申請。

港大醫學院研究團隊成功將早前開發的先進技術CombiSEAL及鹼基編輯報告系統合併，建立一個新平台，可快速構建出數百種或以上的鹼基編輯器變體，各變體具有不同脱氨酶和建基於CRISPR/ Cas9的DNA識別結構域，這些變體的兼容性和性能尚需一一進行識別和比較。團隊進而運用平台來大量讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好以及在人類細胞中產生單一和多個鹼基轉換的偏差，從而在最短時間、最少誤差的情況下，挑選出最適用於基因治療的變體。

鹼基編輯是一種改良自CRISPR的新型基因編輯技術，並逐漸被視為可通過修正DNA來治療因單個鹼基突變基因而引致的相關疾病，例如鐮刀型細胞貧血症、家族性高膽固醇血症等，的安全基因治療工具。港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟解釋，這就像在商店中的快捷結帳通道。由於所有貨品（即鹼基編輯器變體）均帶有特殊標記，在使用自助結帳機掃描時，我們只需將所有貨品一次過放入結帳機的籃子中，掃描器即可自動識別所有貨品並完成付款（即在案例中進行鹼基編輯性能分析）。