揭「漸凍人症」新發病機制 中大冀潛在靶點助研新藥

2024年01月08日 15:45
東網電視
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肌萎縮性脊髓側索硬化症會影響患者大腦和脊髓,令肌肉及協調能力退化,至今未有治癒方法。
俗稱「漸凍人症」的肌萎縮性脊髓側索硬化症,是漸進式的致命疾病,會影響患者大腦和脊髓,令肌肉及協調能力退化,最終呼吸衰竭,至今未有治愈方法。香港中文大學研究團隊發現此病的新發病機制,並希望可幫助開發新藥。
中大生命科學院研究團隊與英國牛津大學的最新研究發現,部分「漸凍人症」患者基因突變,神經元中一種「轉錄因子」受到干擾,從而激活的信號通路會致病,導致神經元細胞死亡;當該信號通路被抑制,患者神經元細胞功能障礙會改善。研究團隊認為,新發病機制可作為潛在藥物靶點,正篩選新的候選藥物並測試功效,之後計劃在鼠類和靈長類模型作測試,評估成效。
另外,香港肌健協會早前建立本港首個「漸凍人症」患者資料庫,收集全港四分之一患者數據,發現本港患者平均在55歲發病,初期病徵分別為手腳無力,平均向4名醫生求醫以及作5次詳細檢查才確診,大部分患者存活時間為數個月至10年,中位數為3年。